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Viltolarsen
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Viltolarsen是一种通过靶向并结合肌营养不良蛋白前体mRNA外显子53、诱导其跳跃以恢复开放阅读框并产生功能性缩短肌营养不良蛋白的反义寡核苷酸药物,具有治疗杜氏肌营养不良症的研究潜力。

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